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Mol🍬ecular Therap𝔉y: Nucleic Acids!PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略

杜氏肌美味不健康症(DMD)是种造成 的开展性肌肉组织收缩急病,是由于X脱色体DMD基因组变动以至于dystrophin展示剥夺,全.球约1:5,000活男婴接受损害。 🦩 2022-12-09  💎

必威体育网app:一年皮下注射2次!siRNA降胆固醇药物Leqvio:治✃疗4年,显著持久降低LDL-C!

Leqvio是全.球审批权的首个个降热量siRNA药。  2022-11-11  ♎ 🌄

SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向𝓰新药!反义🐬疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!

SOD1遗传基因变异率型ALS(SOD1-ALS)约占ALS案例的2%。tofersen一种反义寡核苷酸,与SOD1 mRNA构建,使其被RNase-H分解,得以避免SOD1蛋白质的合出。  🐎 2022-10-27 ཧ 

必威体育网app:小核酸药物: 气管内注射LNA修饰的反义寡核苷酸诱导小鼠肺成纤维细胞基因沉默

反义寡核苷酸(ASO)诊疗药物治疗一般性长短为16-20个核苷酸,由化学式掩盖的核苷酸组合而成,在DNA党中央方面的两旁,基本借助硫代磷酸接触。  2022-09-1🧜3  🐲

必威体育网app:小核酸药物: 安全高效沉默胎盘sFlt1的siRNA化学优化

子痫项目前期(PE)后果全全球万代高达10%的人类进化孕妇怀胎,是孕产妇和孕期宝宝身亡和身患率的重点缘由。有着PE的妇人在孕妇怀胎20周后身患高血脂,普通有着淀粉酶尿。  2022-08-29 𓂃

转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药!阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床🤪成功🀅!

eplontersen是一种种配体偶联反义(LICA)口服药,可缩短转甲状腺素血清(TTR)的产生。在3期做实验的时候中,eplontersen治疗方法正相关削减了血清转甲状腺素(TTR)的水平,减缓了运动神经病变新进展。   🧸 2022-06-꧑22

罕见病RNAiꦏ疗法!美国FDA批准Amvuttra:治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!

Amvuttra每3六个月皮下组织填充一遍,可靶点并沉寂相关的mRNA,下降TTR木薯淀粉样球蛋白的诞生,有明显缓和周围神经损失&生命质! 🅠  2022-06-14  𒆙

siR♓NA降脂疗法!安进olpasiran 2期临床:12周皮下注射一次,Lp(a)显著降低90%以上🔯!

olpasiran也是种小不干扰RNA(siRNA),有何意义下降自身载脂淀粉酶(a)的合成,是Lp(a)的关键点物质,与先天之精管惨案的危险 增添涉及。 ꦚ 2022-06-02  ꦚ 

新洞察!苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展

这般療法有将会性消灭对约束饮食文化的依赖症,这将会性能够 恢愎PKU爱美者的Phe代谢转化,影响到血浆有毒的Phe标准,而影响到一切缺陷恶性事件的隐患,而对PKU爱美者的性生活诞生非常有益的影响到。 2022-04-20 ꦆ 

Adv Drug Deliv Rev:基于纳米药物的核酸基因抑制剂在炎症性疾病中的给药策略

不久前,萨克雷大学时学习探讨者在Adv Drug Deliv Rev自媒体上提出了名为"Nanomedicine-based delivery strategies for nucleic acid gene inhibitors in inflammatory diseases"的学习性稿件。在RNA才可以调高近乎不管什么人类基因的抒发,对此RNA的治疗方法留住了海量的学习探讨坚持。 𒁏 ꧙ 2021-06-08  
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