siRNA
hATTR-PN
遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病
RNAi疗法
Amvuttra
vutrisiran
降脂
纳米药物
Lp(a)
载脂蛋白(a)
必威体育网app:olpasiran
ATTR-PN
必威体育网app:转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病
低密度脂蛋白胆固醇
LDL-C
必威体育网app:inclisiran
PCSK9
肌萎缩侧索硬化症
反义寡核苷酸
反义药物
tofersen
SOD1基因突变
eplontersen
Mol🍬ecular Therap𝔉y: Nucleic Acids！PPMO介导的外显子跳跃是恢复肌营养不良蛋白的有前景的治疗策略
杜氏肌美味不健康症(DMD)是种造成 的开展性肌肉组织收缩急病，是由于X脱色体DMD基因组变动以至于dystrophin展示剥夺，全.球约1：5,000活男婴接受损害。
必威体育网app:一年皮下注射2次！siRNA降胆固醇药物Leqvio：治✃疗4年，显著持久降低LDL-C!
Leqvio是全.球审批权的首个个降热量siRNA药。
SOD1基因突变型肌萎缩侧索硬化症(ALS)靶向𝓰新药！反义🐬疗法tofersen美国监管审查期延长3个月!
SOD1遗传基因变异率型ALS（SOD1-ALS）约占ALS案例的2%。tofersen一种反义寡核苷酸，与SOD1 mRNA构建，使其被RNase-H分解，得以避免SOD1蛋白质的合出。
必威体育网app:小核酸药物: 气管内注射LNA修饰的反义寡核苷酸诱导小鼠肺成纤维细胞基因沉默
反义寡核苷酸(ASO)诊疗药物治疗一般性长短为16-20个核苷酸，由化学式掩盖的核苷酸组合而成，在DNA党中央方面的两旁，基本借助硫代磷酸接触。
必威体育网app:小核酸药物: 安全高效沉默胎盘sFlt1的siRNA化学优化
子痫项目前期(PE)后果全全球万代高达10%的人类进化孕妇怀胎，是孕产妇和孕期宝宝身亡和身患率的重点缘由。有着PE的妇人在孕妇怀胎20周后身患高血脂，普通有着淀粉酶尿。
转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病(ATTR-PN)新药！阿斯利康反义药物eplontersen 3期临床🤪成功🀅!
eplontersen是一种种配体偶联反义(LICA)口服药，可缩短转甲状腺素血清（TTR）的产生。在3期做实验的时候中，eplontersen治疗方法正相关削减了血清转甲状腺素(TTR)的水平，减缓了运动神经病变新进展。
罕见病RNAiꦏ疗法！美国FDA批准Amvuttra：治疗hATTR淀粉样变性伴多发性神经病(hATTR-PN)!
Amvuttra每3六个月皮下组织填充一遍，可靶点并沉寂相关的mRNA，下降TTR木薯淀粉样球蛋白的诞生，有明显缓和周围神经损失&生命质!
siR♓NA降脂疗法！安进olpasiran 2期临床：12周皮下注射一次，Lp(a)显著降低90%以上🔯!
olpasiran也是种小不干扰RNA（siRNA），有何意义下降自身载脂淀粉酶(a)的合成，是Lp(a)的关键点物质，与先天之精管惨案的危险 增添涉及。
新洞察！苯丙酮尿症mRNA替代疗法的研究进展
这般療法有将会性消灭对约束饮食文化的依赖症，这将会性能够 恢愎PKU爱美者的Phe代谢转化，影响到血浆有毒的Phe标准，而影响到一切缺陷恶性事件的隐患，而对PKU爱美者的性生活诞生非常有益的影响到。